Una Terapia Génica devuelve la audición a ratones sordos
La terapia génica trata de corregir errores
genéticos que producen enfermedades. Para conseguirlo, una de las vías más
frecuentes consiste en infectar al paciente con el gen adecuado empleando un
virus. Las dificultades de la técnica hacen que, por el momento, se mantenga
como un tratamiento principalmente experimental.
La revista Nature Biotechnology ha publicado
dos resultados interesantes para el tratamiento de problemas del oído empleando
este tipo de técnicas en ratones. Los dos trabajos van dirigidos a enfermedades
auditivas de origen genético, un tipo de dolencias que afectan a alrededor de
125 millones de personas en todo el mundo.
Una de las principales dificultades a las que
se habían enfrentado los científicos cuando trataban de llevar los genes
correctos hasta la región del oído donde se encuentra el defecto es encontrar
el vector adecuado. Hasta ahora, los virus empleados para el transporte no eran
capaces de entrar en las células del oído interno que perciben las ondas
sonoras.
En el primero de los dos artículos los autores
muestran cómo lograron introducir un gen que produce una proteína fluorescente
en las células ciliadas internas y externas del oído de un ratón. Para
conseguirlo, emplearon una variante sintética de un virus, Anc80L65, que
infecta a los humanos sin hacerlos enfermar. Además de llevar los genes hasta
su destino, el experimento mostró que la introducción de los genes no tiene
efectos secundarios.
En un segundo artículo, otro grupo de la misma
universidad utilizó el mismo virus para tratar a ratones con síndrome de Usher.
Esta enfermedad genética causa sordera, problemas de equilibrio y ceguera. Los
investigadores introdujeron una copia normal del gen mutado, el Ush1c, en
ratones con la enfermedad poco después de su nacimiento. El tratamiento hizo
que se incrementasen los niveles de la proteína producida por ese gen cuando
funciona correctamente y eso se tradujo en una recuperación de la audición.
Los autores pusieron a prueba a los ratones
que antes eran sordos. Observaron que 19 de 25 ratones percibían sonidos menos
intensos, por debajo de los 80 decibelios, el equivalente a una oficina con más
de diez personas. El grupo que más beneficio recibió del tratamiento llegó a
percibir sonidos de hasta 25 decibelios, una sensibilidad normal para un ratón.
Los autores comprobaron también que el tratamiento mejoró los problemas de
equilibrio asociados al síndrome de Usher.
Para trasladar estos resultados a los humanos,
aún queda un trayecto importante. Por un lado, los responsables del estudio
mencionan la necesidad de realizar el tratamiento justo después del nacimiento.
Ahora quieren probar su técnica en animales más grandes y con otras formas de
pérdida auditiva de origen genético.
Noticia
Referencias
Landegger, L. D., Pan, B., Askew, C., Wassmer, S. J., Gluck, S. D., Galvin, A., Vandenberghe, L. H. (2017). A synthetic AAV vector enables safe and efficient gene transfer to the mammalian inner ear. Nature Biotechnology, 35(3), 280-284. doi:10.1038/nbt.3781
Pan, B., Askew, C., Galvin, A., Heman-Ackah, S., Asai, Y., Indzhykulian, A. A., . . . Géléoc, G. S. (2017). Gene therapy restores auditory and vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1c. Nature Biotechnology, 35(3), 264-272. doi:10.1038/nbt.3801
By María Tosina (DGMol)
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