sábado, 25 de marzo de 2017

Estudio de Huntington en iPSC

El huntington altera las neuronas desde que comienzan a desarrollarse
Según el estudio en el que han participado un equipo de la Universidad de Barcelona y del Instituto de Investigaciones Biomédicas August  Pi i Sunyer, publicado en la revista  Nature Neuroscience, podría cambiar el enfoque del tratamiento de esta patología, todavía sin cura, ya que abre nuevas puertas en terapias aplicables en la fase previa de la aparición de los síntomas.
El huntington es un trastorno neurodegenerativo progresivo e irreversible, se trata de una enfermedad rara y hereditaria.
Hasta ahora se pensaba que el desarrollo del sistema nervioso de los pacientes era correcto hasta que el paciente envejecía y empezaban a aparecer los síntomas, pero esta investigación muestra como los genes implicados en el desarrollo del núcleo estriado ya están alterados en el proceso en el que se originan las neuronas.
Se utilizaron células madre pluripotentes derivadas de pacientes (iPSC) y modelos animales de la enfermedad. La primera fase del estudio consistió en un análisis de expresión génica durante el desarrollo estriatal en modelos animales comparándose posteriormente con la expresión génica de las iPSC estas son células de la piel reprogramadas con factores de transcripción para que funcionen como una célula madre pluripotente con capacidad de diferenciarse en cualquier tipo de célula especializada, en este caso neuronas, este proceso permite estudiar los efectos de la mutación genética en las células afectadas por esta enfermedad.
Los investigadores cruzaron los datos de expresión génica, en los que más de 600 genes responsables del desarrollo estaban alterados en las células de los pacientes, de estos genes se seleccionaron los más importantes y se centraron en una vía concreta cuya expresión se puede controlar con un fármaco, con efectos neuroprotectores.
Los resultados demostraron que las neuronas de los enfermos no son 100% iguales a las neuronas normales aunque aparentemente realicen la misma función, y que podrían revertirse y aliviarse los síntomas actuando sobre los genes de desarrollo alterado.

Noticia 
Referencia


By Elena Santos Vázquez (GMed)

No hay comentarios:

Publicar un comentario