Presentan
por primera vez una terapia génica segura y eficaz para el tratamiento del VIH
El método consiste en “editar el genoma”, eliminando algunas
células de la secuencia de ADN que codifican el gen CCR5, cuya mutación CCR5-delta32-
aparece de forma natural en algunas personas, haciéndolas inmunes a la infección
por VIH (aunque solo el 1% de la población lo tiene). La “herramienta” que se
utiliza para esta terapia génica es una proteína sintética desarrollada por la
compañía Sangamo BioScience, que, una vez dentro de la célula, es capaz de
localizar una secuencia de ADN determinada y eliminarla.
Para el estudio, los investigadores seleccionaron a 12 pacientes
seropositivos que
se encontraban siguiendo un tratamiento para controlar la infección por VIH. A
la mitad no se le retiró la medicación que tomaba por estar en un estado de infección avanzado. A todos ellos se les transfirieron sus
propias células, modificadas genéticamente (con el gen CCR5 mutado).
Ninguno de los pacientes presentó efectos secundarios graves y se observó que las células modificadas sobrevivían sin problemas
en presencia del virus. En los pacientes que continuaron tomando la medicación
se observó un incremento de los CD4, un marcador de que el sistema inmunológico mejora. Además, en cuatro de los sujetos a los que se les retiró
el tratamiento se observó una disminución considerable del virus.
Así pues, esta terapia génica conforma una gran esperanza para conseguir tanto
eliminar el virus, como la erradicación definitiva del VIH.
by Raquel Alonso Garcia
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