Una terapia génica restaura la visión en un modelo de ceguera en ratón
Se ha restaurado parcialmente la visión de ratones ciegos con una terapia génica en la cual se introducía el gen de una opsina en el humor vítreo del ojo, haciendo fotosensible a las células supervivientes que tenían en la retina.
Investigadores de la Universidad de California Berkeley trabajaron con ratones con una pérdida progresiva de las células fotorreceptoras, normalmente esta pérdida está asociada a una degeneración macular por la edad o por la retinosis pigmentaria. También la ceguera está asociada en muchos casos a las células ganglionares que se encuentran en la zona interna de la retina, por lo que se ha tratado de restaurar la funcionalidad de a los conos y los bastones que estaban afectados.
La terapia consiste en la introducción de adenovirus inactivos que llevaban un gen que codifica para una proteína fotosensible (opsinas). El equipo trabajó con ratones mutantes para el gen PDE-6-β causante de la muerte progresiva de células fotorreceptoras. De esta forma las opsinas se expresaban en sus células y hacía que fuesen fotosensibles a cierta longitud de onda (luz amarillo-verde), los resultados del experimento fueron los esperados: recuperación parcial de la visión.
Esto abre la posibilidad de crear nuevas líneas de investigación orientadas al tratamiento de pacientes humanos con dicha terapia genéticas. Aunque también hay que tener en cuenta que la degeneración macular está asociada a la edad, factores genéticos y ambientales. Y que la retinosis pigmentaria puede originarse por combinación de distintos trastornos hereditarios, lo cual hace que cada terapia génica se tenga que adaptar a cada caso concreto (pequeñas modificaciones según el paciente a tratar).
link
https://revistageneticamedica.com/2019/04/01/terapia-genica-ceguera/
Referencia
Berry MH, et al. Restoration of high-sensitivity and adapting vision with a cone opsin. Nat Comm. 2019. Doi: https://doi.org/10.1038/s41467-019-09124-x
Se ha restaurado parcialmente la visión de ratones ciegos con una terapia génica en la cual se introducía el gen de una opsina en el humor vítreo del ojo, haciendo fotosensible a las células supervivientes que tenían en la retina.
Investigadores de la Universidad de California Berkeley trabajaron con ratones con una pérdida progresiva de las células fotorreceptoras, normalmente esta pérdida está asociada a una degeneración macular por la edad o por la retinosis pigmentaria. También la ceguera está asociada en muchos casos a las células ganglionares que se encuentran en la zona interna de la retina, por lo que se ha tratado de restaurar la funcionalidad de a los conos y los bastones que estaban afectados. La terapia consiste en la introducción de adenovirus inactivos que llevaban un gen que codifica para una proteína fotosensible (opsinas). El equipo trabajó con ratones mutantes para el gen PDE-6-β causante de la muerte progresiva de células fotorreceptoras. De esta forma las opsinas se expresaban en sus células y hacía que fuesen fotosensibles a cierta longitud de onda (luz amarillo-verde), los resultados del experimento fueron los esperados: recuperación parcial de la visión.
Esto abre la posibilidad de crear nuevas líneas de investigación orientadas al tratamiento de pacientes humanos con dicha terapia genéticas. Aunque también hay que tener en cuenta que la degeneración macular está asociada a la edad, factores genéticos y ambientales. Y que la retinosis pigmentaria puede originarse por combinación de distintos trastornos hereditarios, lo cual hace que cada terapia génica se tenga que adaptar a cada caso concreto (pequeñas modificaciones según el paciente a tratar).
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https://revistageneticamedica.com/2019/04/01/terapia-genica-ceguera/
Referencia
Berry MH, et al. Restoration of high-sensitivity and adapting vision with a cone opsin. Nat Comm. 2019. Doi: https://doi.org/10.1038/s41467-019-09124-x
By Isabel Llano (GMed)
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