La edición del genoma in vivo en neuronas alivia síntomas del Alzhéimer en un modelo en ratón
Se han desarrollado nanopartículas con el sistema CRISPR- Cas9 para modificar las células nerviosas en ratones. Se trabajó con complejos nanoscópicos compuestos por un péptido anafiláctico y los componentes del CRISPR, esto daba lugar a la formación de complejos esféricos capaces de atravesar la membrana de las células neuronales.
El estudio iba enfocado a inhabilitar el gen Bace1, el cual codifica una enzima necesaria para la síntesis de péptidos beta-amiloides. El acúmulo de estos compuestos se sabe que está relacionado con el Alzheimer. Los resultados en ratones normales fueron una disminución de la expresión de Bace1, por lo que decidieron ver su efecto en ratones modelos para el Alzheimer, en este caso los complejos fueron inyectados directamente en el hipocampo (relacionado con la memoria) .
Al igual que en los ratones normales, la expresión del gen Bace1 en ratones modelo para el Alzheimer también fue menor tras la aplicación de los nanocomplejos.
Esto abre la vía de estudios sobre terapia génica en una enfermedad compleja como lo es el Alzheimer, aunque al tratarse de la técnica del CRISPR-Cas9 le edición del genoma sería irreversible por lo que hay muchos parámetros a tener en cuenta antes de realizar ensayos en humanos.
link
https://revistageneticamedica.com/2019/04/05/crispr-alzheimer/
Referencia
Park H, et al. In vivo neuronal gene editing via CRISPR–Cas9 amphiphilic nanocomplexes alleviates deficits in mouse models of Alzheimer’s disease. Nat Neuros. 2019. Doi: https://doi.org/10.1038/s41593-019-0352-0
By Isabel Llano González (GMed)
Se han desarrollado nanopartículas con el sistema CRISPR- Cas9 para modificar las células nerviosas en ratones. Se trabajó con complejos nanoscópicos compuestos por un péptido anafiláctico y los componentes del CRISPR, esto daba lugar a la formación de complejos esféricos capaces de atravesar la membrana de las células neuronales.
El estudio iba enfocado a inhabilitar el gen Bace1, el cual codifica una enzima necesaria para la síntesis de péptidos beta-amiloides. El acúmulo de estos compuestos se sabe que está relacionado con el Alzheimer. Los resultados en ratones normales fueron una disminución de la expresión de Bace1, por lo que decidieron ver su efecto en ratones modelos para el Alzheimer, en este caso los complejos fueron inyectados directamente en el hipocampo (relacionado con la memoria) . Al igual que en los ratones normales, la expresión del gen Bace1 en ratones modelo para el Alzheimer también fue menor tras la aplicación de los nanocomplejos.
Esto abre la vía de estudios sobre terapia génica en una enfermedad compleja como lo es el Alzheimer, aunque al tratarse de la técnica del CRISPR-Cas9 le edición del genoma sería irreversible por lo que hay muchos parámetros a tener en cuenta antes de realizar ensayos en humanos.
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https://revistageneticamedica.com/2019/04/05/crispr-alzheimer/
Referencia
Park H, et al. In vivo neuronal gene editing via CRISPR–Cas9 amphiphilic nanocomplexes alleviates deficits in mouse models of Alzheimer’s disease. Nat Neuros. 2019. Doi: https://doi.org/10.1038/s41593-019-0352-0
By Isabel Llano González (GMed)
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