Una terapia génica restaura la audición en ratones sordos
Miembros de
instituciones asociadas a la Universidad de Harvard, en Boston (EEUU) demuestran la recuperación de la expresión de
genes y proteínas involucradas en la función auditiva, la restauración de la
función de las células sensoriales, la recuperación de la audición y el
equilibrio de comportamiento.
El síndrome de
Usher es un desorden genético devastador que causa ceguera, trastornos del equilibrio
y sordera profunda.
Se estudió un
modelo de ratón knock-in (se le sustituye una secuencia génica por otra
o se modifica) Ush1c c.216G>A, para el síndrome de Usher tipo 1C (USH1C).
Introdujeron una copia normal del gen mutado en los ratones
con la enfermedad poco después de su nacimiento utilizando
un vector sintético viral Anc80L65, que se expresa para transducir
80-90% de células capilares sensoriales. Además de llevar los
genes hasta su destino, el experimento mostró que la introducción de los genes
no tiene efectos secundarios. Puntualizar también que cuando la terapia se
retrasó más de diez días, no tuvo efecto.
Este tratamiento
podría combatir enfermedades genéticas del oído, que afectan a más de 125
millones de personas en todo el mundo.
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Referencias
By Hector Manuel Sanguino (GMed)
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