Terapia génica contra la beta talasemia
La beta talasemia es una enfermedad genética que conlleva un descenso en la producción de hemoglobina, lo que lleva a una deficiencia en el transporte de oxígeno y CO2 y por lo tanto a fatiga y otros síntomas derivados. Este es uno de los desórdenes genéticos más comunes en el mundo y, hasta ahora no existía un tratamiento eficaz más allá de las transfusiones de sangre con hemoglobina.
En un estudio que llevaron a cabo en colaboración dos universidades de EEUU, se obtuvieron células madre de los pacientes y se modificaron ex vivo con un vector que contenía el gen de la hemoglobina. Posteriormente estas células se reimplantaron en los pacientes previo tratamiento con quimioterapia para eliminar las células defectuosas. Tras 26 meses de estudio la mayoría de los pacientes dejaron de necisitar transfusiones y otros pudieron reducir su frecuencia, sin presentar ninguno de ellos complicaciones derivadas del tratamiento tras varios años de observación.
Noticia
https://nacionfarma.com/crean-terapia-genetica-para-combatir-enfermedad-de-la-sangre/
Referencia
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1705342
La beta talasemia es una enfermedad genética que conlleva un descenso en la producción de hemoglobina, lo que lleva a una deficiencia en el transporte de oxígeno y CO2 y por lo tanto a fatiga y otros síntomas derivados. Este es uno de los desórdenes genéticos más comunes en el mundo y, hasta ahora no existía un tratamiento eficaz más allá de las transfusiones de sangre con hemoglobina.
En un estudio que llevaron a cabo en colaboración dos universidades de EEUU, se obtuvieron células madre de los pacientes y se modificaron ex vivo con un vector que contenía el gen de la hemoglobina. Posteriormente estas células se reimplantaron en los pacientes previo tratamiento con quimioterapia para eliminar las células defectuosas. Tras 26 meses de estudio la mayoría de los pacientes dejaron de necisitar transfusiones y otros pudieron reducir su frecuencia, sin presentar ninguno de ellos complicaciones derivadas del tratamiento tras varios años de observación.
Noticia
https://nacionfarma.com/crean-terapia-genetica-para-combatir-enfermedad-de-la-sangre/
Referencia
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1705342
By Fco Javier Villares (DGMol)
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