La mosca del vinagre contra las enfermedadesneurodegenerativas
Las enfermedades neurodegenerativas –el Huntington, el alzhéimer, el párkinson o la ataxia espinocerebelar— se caracterizan por la acumulación de proteínas tóxicas en las neuronas. Los científicos del Baylor College of Medicine en Houston, Tejas, han utilizado ahora una ingeniosa estrategia genética para identificar los componentes que causan esta acumulación, y han comprobado que actuar con pequeñas moléculas contra ellos revierte la neurodegeneración en modelos animales de ataxia espinocerebelar.
Se han identificado genes implicados en estas enfermedades. Algunos de estos genes, en su forma mutante o alterada, fabrican cantidades excesivas de las proteínas que se acumulan en las neuronas enfermas: huntingtina en caso del Huntington; synucleína alfa en el caso del párkinson, y otras llamadas tau y precursor del amiloide, ambas implicadas en el alzhéimer.
Han diseñado una estrategia para encontrar los “puntos de entrada terapéuticos” contra estas enfermedades. Utilizado Drosophila melanogaster para rastrear el genoma en busca de cualquier otro sistema biológico que afecte al grado de acumulación de esas proteínas tóxicas. Y han trabajado en paralelo con ratones y células humanas, para avanzar más rápido.
Eligieron la ataxia espinocerebelar (SCA1) como caso de estudio.
“SCA1 es una enfermedad neurodegenerativa de incidencia relativamente baja si la comparamos con el alzhéimer o el párkinson” Está menos estudiada que las párkinson y alzhéimer pero es igual de dañina.“Nuestro trabajo”, explica Botas, “descubre dianas terapéuticas de la vía Ras-MSK1, e incluso disponemos de inhibidores conocidos para algunas de ellas”. Esa vía Ras-MSK1 es uno de los muchos, complejos e intrincados sistemas que nuestras células –neuronas y todas las demás— utilizan para comunicarse con el entorno fisiológico y las células vecinas. Y esos inhibidores son los que han logrado revertir la neurodegeneración en los modelos animales de SCA1 que han usado los investigadores.
“Pienso que lo importante”, prosigue Botas, “es que la estrategia –buscar modificadores que disminuyan los niveles de la proteína tóxica que desencadena la enfermedad— es aplicable a muchas otras enfermedades neurodegenerativas incluyendo el alzhéimer, el párkinson y el Huntington; y que podemos hacer esto utilizando el mismo abordaje de rastreos paralelos en Drosophila y células humanas, con lo que ganamos confianza y disminuimos los inconvenientes que pueda tener un sistema o el otro por separado”.
Las enfermedades neurodegenerativas –el Huntington, el alzhéimer, el párkinson o la ataxia espinocerebelar— se caracterizan por la acumulación de proteínas tóxicas en las neuronas. Los científicos del Baylor College of Medicine en Houston, Tejas, han utilizado ahora una ingeniosa estrategia genética para identificar los componentes que causan esta acumulación, y han comprobado que actuar con pequeñas moléculas contra ellos revierte la neurodegeneración en modelos animales de ataxia espinocerebelar.Se han identificado genes implicados en estas enfermedades. Algunos de estos genes, en su forma mutante o alterada, fabrican cantidades excesivas de las proteínas que se acumulan en las neuronas enfermas: huntingtina en caso del Huntington; synucleína alfa en el caso del párkinson, y otras llamadas tau y precursor del amiloide, ambas implicadas en el alzhéimer.
Han diseñado una estrategia para encontrar los “puntos de entrada terapéuticos” contra estas enfermedades. Utilizado Drosophila melanogaster para rastrear el genoma en busca de cualquier otro sistema biológico que afecte al grado de acumulación de esas proteínas tóxicas. Y han trabajado en paralelo con ratones y células humanas, para avanzar más rápido.
Eligieron la ataxia espinocerebelar (SCA1) como caso de estudio.
“SCA1 es una enfermedad neurodegenerativa de incidencia relativamente baja si la comparamos con el alzhéimer o el párkinson” Está menos estudiada que las párkinson y alzhéimer pero es igual de dañina.“Nuestro trabajo”, explica Botas, “descubre dianas terapéuticas de la vía Ras-MSK1, e incluso disponemos de inhibidores conocidos para algunas de ellas”. Esa vía Ras-MSK1 es uno de los muchos, complejos e intrincados sistemas que nuestras células –neuronas y todas las demás— utilizan para comunicarse con el entorno fisiológico y las células vecinas. Y esos inhibidores son los que han logrado revertir la neurodegeneración en los modelos animales de SCA1 que han usado los investigadores.
“Pienso que lo importante”, prosigue Botas, “es que la estrategia –buscar modificadores que disminuyan los niveles de la proteína tóxica que desencadena la enfermedad— es aplicable a muchas otras enfermedades neurodegenerativas incluyendo el alzhéimer, el párkinson y el Huntington; y que podemos hacer esto utilizando el mismo abordaje de rastreos paralelos en Drosophila y células humanas, con lo que ganamos confianza y disminuimos los inconvenientes que pueda tener un sistema o el otro por separado”.
http://sociedad.elpais.com/sociedad/2013/05/29/actualidad/1369845472_044635.html
by Patricia Pajuelo Martín
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