La ceguera tratada, denominada amaurosis congénita de Leber, es una alteración
hereditaria
caracterizada por un deterioro de la retina y la función visual durante
la infancia
o la pubertad originado por una pérdida de las células retinianas. Se
conocen 15 tipos
de mutaciones genéticas que la producen aunque, la más frecuente, se da en el
gen RPE65.
Hace cuatro
años, se realizó un estudio para conocer la eficacia de la terapia
génica en 12
pacientes (incluidos niños de ocho a 11 años) con una mutación en el
gen citado.
Lo que se hizo entonces fue inyectarles en uno de sus ojos, el más
afectado por
la enfermedad, un virus adenoasociado que era capaz de 'transportar' a
las células
sanas de la retina la forma correcta de ese gen y evitar así su
deterioro. A
los 12 meses se comprobó que la terapia era segura y que la
sensibilidad
a la luz había mejorado en todos ellos. Además, seis pacientes
mostraron un
efecto mayor al lograr una gran mejoría de su agudeza visual, lo que
les permitió
desaplazarse sin dificultad en una habitación en penumbra llena de
obstáculos.
Entrada sugerida por Rubén Parra Espejo
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