Un fármaco biológico para tratar el cáncer de retina en niños
Una investigación liderada por el Hospital Sant Joan de Deu de Barcelona ha probado la eficacia de una nueva inyección intraocular contra el retinoblastoma en dos pacientes pediátricos. Para acabar con el tumor de la retina sin recurrir a la extirpación quirúrgica del ojo, este método, ha sido desarrollado a partir de un virus que mata las células cancerosas; este método se combinaría con la quimioterapia.
Se trata del cáncer ocular más frecuente en la población infantil y supone el 11% de los tumores malignos diagnosticados en bebés menores de un año. La mayoría de los casos son el resultado de la inactivación del gen RB1, que normalmente desempeña un papel crítico como supresor de tumores.
VCN-01 es un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse selectivamente en células tumorales con gran abundancia de E2F-1 libre, una consecuencia de una vía disfuncional de RB1.
Encontraron que el VCN-01 puede lisar incluso muestras de pacientes quimiorresistentes in vitro y fue efectivo en modelos de xenoinjerto de ratón. VCN-01 fue seguro en ratones y conejos juveniles.
Ahora, un equipo internacional liderado por Guillem Pascual-Pasto, ha desarrollado un tratamiento potencial contra esta enfermedad, llamado VCN-01, a partir de un virus que infecta y mata las células cancerosas con un gen RB1 disfuncional. Según los resultados del estudio, las inyecciones intraoculares del virus lograron reducir el crecimiento del tumor y prevenir la metástasis en ratones. Asimismo, al administrar VCN-01 a dos pacientes pediátricos, los especialistas observaron que el virus actuaba con éxito en las células tumorales y no causaba inflamación.
“El virus no se replica en tejidos sanos como la retina, lo que hace pensar que será un tratamiento seguro. Ahora nos queda terminar el ensayo clínico en personas para obtener conclusiones sólidas sobre la seguridad y eficacia del tratamiento”, declara un investigador del Hospital Sant Joan de Deu.
Evolución de los ojos de dos pacientes que recibieron la terapia
Un tratamiento que ayuda a la quimioterapia
Actualmente, la quimioterapia es el principal método para acabar con este tipo de cáncer. No obstante, en los casos en los que el tumor se hace resistente a esta terapia, los especialistas tienen que recurrir a un procedimiento invasivo llamado enucleación (extirpación quirúrgica del ojo).
A veces la quimioterapia deja de funcionar porque el tumor se hace resistente, por lo que el tratamiento que debe aplicarse consiste en la extirpación. Aunque cure el cáncer, puede suponer la pérdida de la vista en los pacientes que además tengan enfermedad bilateral y un único ojo.
El objetivo final es tener una nueva terapia que combinar con la quimioterapia para evitar la ceguera en pacientes; el VCN-01 es eficaz contra los tumores, independientemente de que estos sean resistentes o no a la quimioterapia.
Los expertos ahora trabajan para completar la fase I del ensayo clínico, en la que probarán la estrategia terapéutica en un máximo de 13 pacientes. Después, evaluarán la seguridad y eficacia para valorar sus futuras aplicaciones.
Artículo
https://www.agenciasinc.es/Noticias/Un-farmaco-biologico-para-tratar-el-cancer-de-retina-en-ninos
Referencia
Pascual-Pasto, G. et al. Therapeutic targeting of the RB1 pathway in retinoblastoma with the oncolytic adenovirus VCN-01. Science Translational Medicine. 23 de enero. http://stm.sciencemag.org/content/11/476/eaat9321
Una investigación liderada por el Hospital Sant Joan de Deu de Barcelona ha probado la eficacia de una nueva inyección intraocular contra el retinoblastoma en dos pacientes pediátricos. Para acabar con el tumor de la retina sin recurrir a la extirpación quirúrgica del ojo, este método, ha sido desarrollado a partir de un virus que mata las células cancerosas; este método se combinaría con la quimioterapia.
Se trata del cáncer ocular más frecuente en la población infantil y supone el 11% de los tumores malignos diagnosticados en bebés menores de un año. La mayoría de los casos son el resultado de la inactivación del gen RB1, que normalmente desempeña un papel crítico como supresor de tumores. VCN-01 es un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse selectivamente en células tumorales con gran abundancia de E2F-1 libre, una consecuencia de una vía disfuncional de RB1.
Encontraron que el VCN-01 puede lisar incluso muestras de pacientes quimiorresistentes in vitro y fue efectivo en modelos de xenoinjerto de ratón. VCN-01 fue seguro en ratones y conejos juveniles.
Ahora, un equipo internacional liderado por Guillem Pascual-Pasto, ha desarrollado un tratamiento potencial contra esta enfermedad, llamado VCN-01, a partir de un virus que infecta y mata las células cancerosas con un gen RB1 disfuncional. Según los resultados del estudio, las inyecciones intraoculares del virus lograron reducir el crecimiento del tumor y prevenir la metástasis en ratones. Asimismo, al administrar VCN-01 a dos pacientes pediátricos, los especialistas observaron que el virus actuaba con éxito en las células tumorales y no causaba inflamación.
“El virus no se replica en tejidos sanos como la retina, lo que hace pensar que será un tratamiento seguro. Ahora nos queda terminar el ensayo clínico en personas para obtener conclusiones sólidas sobre la seguridad y eficacia del tratamiento”, declara un investigador del Hospital Sant Joan de Deu.
Evolución de los ojos de dos pacientes que recibieron la terapia
Un tratamiento que ayuda a la quimioterapia
Actualmente, la quimioterapia es el principal método para acabar con este tipo de cáncer. No obstante, en los casos en los que el tumor se hace resistente a esta terapia, los especialistas tienen que recurrir a un procedimiento invasivo llamado enucleación (extirpación quirúrgica del ojo).
A veces la quimioterapia deja de funcionar porque el tumor se hace resistente, por lo que el tratamiento que debe aplicarse consiste en la extirpación. Aunque cure el cáncer, puede suponer la pérdida de la vista en los pacientes que además tengan enfermedad bilateral y un único ojo.
El objetivo final es tener una nueva terapia que combinar con la quimioterapia para evitar la ceguera en pacientes; el VCN-01 es eficaz contra los tumores, independientemente de que estos sean resistentes o no a la quimioterapia.
Los expertos ahora trabajan para completar la fase I del ensayo clínico, en la que probarán la estrategia terapéutica en un máximo de 13 pacientes. Después, evaluarán la seguridad y eficacia para valorar sus futuras aplicaciones.
Artículo
https://www.agenciasinc.es/Noticias/Un-farmaco-biologico-para-tratar-el-cancer-de-retina-en-ninos
Referencia
Pascual-Pasto, G. et al. Therapeutic targeting of the RB1 pathway in retinoblastoma with the oncolytic adenovirus VCN-01. Science Translational Medicine. 23 de enero. http://stm.sciencemag.org/content/11/476/eaat9321
By Juana Lavado (DGMol)
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