Parkinson: prometedor avance en terapia génica
El Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común
después de la enfermedad de Alzheimer, y afecta a unos 5 millones de personas
en todo el mundo. Los síntomas motores del Parkinson -temblores, rigidez
de las extremidades y pérdida de equilibrio- son debidos a la pérdida de
neuronas productoras de dopamina de la sustancia negra del cerebro.
Las terapias con células madre están orientados a colocar en el cerebro
células que fabriquen dopamina [en sustitución de las que van muriendo como consecuencia
de la enfermedad]. Es complicado porque las células que se implantan son
difíciles de obtener y además una vez que la sacas de su ambiente normal es
fácil que crezcan de forma indiscriminada y produzcan tumores.
Más prometedora es la terapia génica, que persigue introducir en
algunas neuronas los genes necesarios para que fabriquen la dopamina que falta
en esta patología. Como vehículo para hacer llegar esos genes hasta las
neuronas diana se utilizan virus desactivados. “Se está intentando buscar el
mejor vector viral. Ha de ser seguro, es decir, que no produzca una reacción
inmunológica. Además interesa que el gen que lleva los genes se mantenga activo
durante mucho tiempo. Se buscan esas cualidades esenciales: seguridad, sin
reacción inmune, y expresión prolongada”.
Hasta ahora los tres ensayos realizados con terapia génica utilizaban
como vectores virus de la familia de los adenovirus. Ahora, una nueva
investigación publicada en “Lancet”
llevada a cabo por investigadores franceses utiliza un nuevo vector viral, lo
que supone un paso interesante y prometedor. Se trata de un lentivirus cuyo
nombre comercial es ProSavin, que permanece más tiempo en el genoma, como el
virus de la inmunodeficiencia humana VIH, que pertenece a esta familia de los
lentivirus. A diferencia de los adenovirus, el nuevo vector viral permite
incorporar tres genes relacionados con la producción de dopamina en neuronas
que de forma normal no producen este neurotransmisor tan importante para el
movimiento.
En el ensayo se inyectó el vector viral en el estriado de 15 pacientes
entre 48 y 65 años con enfermedad de Parkinson que ya no respondían a la
medicación habitual y se observaron mejoras significativas de los síntomas
al año de la cirugía, con escasos efectos adversos.
http://abcblogs.abc.es/by Roberto Pariente Rodríguez
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